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“基因魔术剪刀”首次直接用于人类治疗遗传性失明的试验。。

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科技日报北京3月8日电(记者刘霞)一名遗传性失明患者成为第一个接受crispr-cas9基因治疗直接人体试验的人。Crispr-cas9基因治疗已直接应用于人类遗传性眼病Leber’s先天性黑蒙(lca10)的治疗。他们说,这项试验是测试基因编辑技术消除导致lca10的突变能力的里程碑。Lca10是儿童致盲的主要原因,目前尚无治疗方法。Crispr-cas9被称为“基因魔术剪刀”。在最新的实验中,基因编辑系统的组成部分将被编码在病毒基因组中,然后直接注入患者眼睛的近光感受器细胞中。

此前,科学家在治疗眼病时,会先从患者身上移除细胞基因组,然后使用crispr-cas9编辑基因组,然后将编辑好的细胞注入患者体内。最新的实验称为“亮度”,由俄勒冈州健康与科学大学视网膜遗传疾病专家马克·彭斯和美国伊迪达斯医学院联合进行。研究人员希望这项技术能够删除导致lca10的CEP290基因突变。宾夕法尼亚大学视网膜疾病研究人员Artur sidceyan说,传统的基因治疗是利用病毒将突变基因的健康拷贝插入受影响的细胞,但CEP290太大,无法将整个基因放入病毒基因组。

此外,虽然CEP290的突变使视网膜的感光细胞失效,但这些细胞仍然存在,并在lca10患者的眼睛中存活。”我们希望CRISPR-Cas9能够重新激活这些细胞,提高患者的视力,”彭说,当然,这不是第一次在人体试验中使用基因编辑技术。此前,锌指核酸酶已直接用于人类临床试验——一家美国公司使用锌指为基础的治疗亨特综合征。在试验中,研究人员将受影响基因的健康拷贝插入肝细胞基因组的特定位置。虽然治疗看起来是安全的,但初步结果显示,它可能无助于缓解亨特综合征的症状。

加州大学伯克利分校的基因组编辑和研究员费奥多雷乌诺夫(feodore UNOV)说,与在培养皿中处理细胞相比,直接在体内使用crispr-cas9是一个巨大的飞跃,但技术挑战和安全风险也更大。Crispr-cas9基因编辑技术以其高效、易用的优点,在全球生物实验室迅速普及。许多科学家把它当作手中的有力工具。无论是生物制药、医药领域,还是农牧业,都有其应用。可以说,crispr-cas9是人类福利的最佳目的地。

然而,crispr-cas9作为一种新技术,应用时间并不长。在申请过程中可能涉及安全风险和道德问题,必须予以关注。[编辑:田伯群]。。